Po přelomové léčbě SMA v zahraničí zemřely dvě děti na selhání jater
Datum publikování: 6. 3. 2023
Je nejdražším léčivem, které dětem s diagnózou spinální svalové atrofie dalo šanci na život. Řeč je o terapii nazvané Zolgensma. Podává se i novorozencům a jde o vůbec první systémovou genovou léčbu v medicíně. Její vedlejší účinky jsou proto napříč státy bedlivě sledovány. Úřady přitom v únoru ohlásily, že v zahraničí byly po podání Zolgensmy zaznamenány dva případy úmrtí.
